在港股１８Ａ板塊，和譽(yù)醫(yī)藥可能是過去幾年，最顛覆市場(chǎng)認(rèn)知的存在之一。

２０２４年２月，和譽(yù)醫(yī)藥股價(jià)創(chuàng)下歷史新低２．０５港幣，市值一度逼近１０億港幣。但這樣一家＂小企業(yè)＂并沒有沉淪，反而依靠ＡＢＳＫ０２１對(duì)外ＢＤ帶來的價(jià)值再發(fā)現(xiàn)，上演驚天逆轉(zhuǎn)：

最新收盤價(jià)８．３６港幣，市值近６０億港幣，讓市場(chǎng)直呼意外。

并且，和譽(yù)醫(yī)藥帶給市場(chǎng)的＂意外＂還未結(jié)束。５月２５日，和譽(yù)醫(yī)藥官宣，依帕戈替尼　（ＡＢＳＫ０１１）獲ＣＤＥ批準(zhǔn)治療ＨＣＣ的突破性療法認(rèn)定（ＢＴＤ）。

突破性療法認(rèn)定并不是新鮮事，但意外在于，這樣一個(gè)傳統(tǒng)認(rèn)知里的＂小公司＂，卻已手握２個(gè)ＢＴＤ藥物，并且都是在高價(jià)值、高難度的領(lǐng)域。

目前，解鎖這一成就的本土藥企不到２０家。和譽(yù)醫(yī)藥用實(shí)際行動(dòng)，證明了自己屬于少數(shù)派，具備創(chuàng)造超越規(guī)模預(yù)期的實(shí)力。或許，這也迫使我們，不得不繼續(xù)重新審視當(dāng)下的中國創(chuàng)新藥行業(yè)。

／　０１　／　Ｂｉｏｔｅｃｈ中的少數(shù)派

從ＡＢＳＫ０２１到ＡＢＳＫ０１１，和譽(yù)醫(yī)藥用兩個(gè)ＢＴＤ藥物，證明自己屬于ｂｉｏｔｅｃｈ中的少數(shù)派。

一款藥物獲得ＢＴＤ認(rèn)定的條件有２個(gè)：針對(duì)嚴(yán)重或危及生命的疾病的藥物；需要初步的臨床證據(jù)，證明該藥物在至少一個(gè)臨床上顯著的終點(diǎn)上可能比現(xiàn)有療法有實(shí)質(zhì)性的改善。

也就是說，針對(duì)嚴(yán)重或危及生命的疾病藥物，只有初步臨床數(shù)據(jù)證明自己有可能超越＂前浪＂，才可以獲得ＢＴＤ資格認(rèn)定，含金量頗高，相應(yīng)的難度也不會(huì)太小。

自２０２０年ＣＤＥ推出ＢＴＤ規(guī)則以來，２個(gè)及以上自主研發(fā)分子獲得認(rèn)定的國內(nèi)藥企只有１７家，且主要以ｂｉｏｐｈａｒｍａ和ｂｉｇｐｈａｒｍａ為主，和譽(yù)醫(yī)藥這樣規(guī)模的企業(yè)來說極為罕見，這也凸顯了其硬核屬性。

在創(chuàng)新藥領(lǐng)域，ＢＴＤ的獲取頻次與質(zhì)量直接反映企業(yè)的原始創(chuàng)新能力。以和譽(yù)醫(yī)藥已建立的差異化研發(fā)管線及其ＢＴＤ斬獲情況來看，資本市場(chǎng)對(duì)其價(jià)值的認(rèn)知尚存預(yù)期差。

要知道，和譽(yù)突破的都是高難度的領(lǐng)域。市場(chǎng)熟知的ＡＢＳＫ０２１如此，ＡＢＳ０１１也是這樣。

根據(jù)公告，此次ＡＢＳ０１１的ＢＴＤ認(rèn)定適應(yīng)癥為：用于經(jīng)免疫檢查點(diǎn)抑制劑（ＩＣＩ）和多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑（ｍＴＫＩ）治療的成纖維細(xì)胞生長因子１９（ＦＧＦ１９）過表達(dá)的晚期肝細(xì)胞癌（ＨＣＣ）。

對(duì)于肝癌后線治療，國內(nèi)外藥企的ＴＫＩ、免疫療法等都在大力嘗試，只是有效性和安全性都難言出色，普遍面臨響應(yīng)率低、有響應(yīng)群體獲益不夠等痛點(diǎn)。

例如，全球主流ＰＤ－１單藥在該領(lǐng)域ＯＲＲ均在１５％以下，ｍＰＦＳ都停留在５個(gè)月以下，總生存期較短。雙免疫方案對(duì)于客觀緩解率和總體生存期有一定改善，但面對(duì)較高風(fēng)險(xiǎn)的ＡＥ發(fā)生率和因ＡＥ中斷繼續(xù)用藥的發(fā)生率，使用仍然受限。

在百時(shí)美施貴寶、默沙東、恒瑞醫(yī)藥等腫瘤藥物ＴＯＰ選手面前，ＡＢＳ０１１卻讓市場(chǎng)看到了新希望。

和譽(yù)在２０２４年ＥＳＭＯ年會(huì)上公布的　ＡＢＳＫ０１１的Ｉ期臨床研究數(shù)據(jù)顯示，其２２０ｍｇ　ＢＩＤ組在經(jīng)ＩＣＩｓ和ｍＴＫＩｓ治療的ＦＧＦ１９過表達(dá)肝細(xì)胞癌患者中，總體緩解率（ＯＲＲ）達(dá)到４４．８％，中位緩解持續(xù)時(shí)間（ｍＤＯＲ）為７．４個(gè)月，中位無進(jìn)展生存期（ｍＰＦＳ）達(dá)到５．５個(gè)月。

這一數(shù)字，不僅超過目前公認(rèn)最強(qiáng)的＂納武單抗＋伊匹單抗組合＂（３２％），且安全性優(yōu)勢(shì)突出，高等級(jí)藥物相關(guān)不良事件發(fā)生率低。正因此，ＡＢＳ０１１能夠在該領(lǐng)域收獲ＢＴＤ認(rèn)定。

在巨頭虎視眈眈的領(lǐng)域突圍，進(jìn)一步凸顯了其＂少數(shù)派＂身份的質(zhì)地。

／　０２　／　價(jià)值創(chuàng)造的天花板

對(duì)于和譽(yù)醫(yī)藥而言，其不只是國內(nèi)ｂｉｏｔｅｃｈ的研發(fā)＂少數(shù)派＂，可能也是價(jià)值創(chuàng)造的天花板之一。

關(guān)于價(jià)值創(chuàng)造能力，和譽(yù)醫(yī)藥對(duì)外有過展示。ＡＢＳＫ０２１的ＢＤ，目前已收到７０００萬美元的首付款，即將收到８５００萬美金的行權(quán)費(fèi)另外還有里程碑付款以及高兩位數(shù)的凈銷售額分成。上述付款金額，在ｂｉｏｔｅｃｈ的ＢＤ中并不多見，而高兩位數(shù)的凈銷售額分成也是少數(shù)。

如今，在獲得ＢＴＤ認(rèn)定后，ＡＢＳＫ０１１又給市場(chǎng)更多遐想。畢竟，ＡＢＳＫ０１１的潛在商業(yè)價(jià)值，遠(yuǎn)超ＡＢＳＫ０２１。

肝癌２０年全球每年發(fā)病８０萬，中國將近４０萬，至２０３０年全球每年發(fā)病１００萬，中國將近５０萬，目前缺乏有效藥物。

其中，ＦＧＦ１９＋肝癌占所有肝癌中的３０％。也就是說，２０２３年全球大約有３０萬ＦＧＦ１９＋的肝癌新發(fā)病患者，中國市場(chǎng)目標(biāo)人群每年新增有１５萬。

國元證券測(cè)算，假設(shè)滲透率１０％以上，年治療費(fèi)用３５萬，中國市場(chǎng)空間在５２．５億元以上。考慮到國內(nèi)滲透率提升，再加上海外市場(chǎng)，ＦＧＦ１９＋肝癌藥物規(guī)模將會(huì)呈倍數(shù)增長。作為ＦＩＣ藥物，ＡＢＳＫ０１１必然會(huì)獨(dú)享該市場(chǎng)。

目前，ＡＢＳＫ０１１治療經(jīng)　ＩＣＩ和ｍＴＫＩ治療的ＦＧＦ１９過表達(dá)的晚期或不可切除的肝細(xì)胞的注冊(cè)臨床已經(jīng)獲得許可，臨床快速推進(jìn)。由于ＡＢＳＫ０１１獲批突破性療法認(rèn)定，將有助加快其后續(xù)申報(bào)審批流程的速度。

在后線治療快速推進(jìn)的同時(shí)，ＡＢＳ０１１也在嘗試改寫肝癌一線治療格局。在２０２５　ＥＳＭＯ　ＧＩ上，和譽(yù)醫(yī)藥將口頭匯報(bào)ＡＢＳＫ０１１與阿替利珠單抗聯(lián)用治療晚期肝細(xì)胞癌的最新臨床試驗(yàn)結(jié)果，其中就包括聯(lián)用療法在一線肝癌中數(shù)據(jù)。鑒于過往突出的療效和安全性，其聯(lián)合阿替利珠單抗在一線中的使用，大概率也會(huì)帶來驚喜。

如果順利改寫肝癌一、二線秩序，ＡＢＳ０１１天花板不會(huì)太低，創(chuàng)造的價(jià)值自然可觀。即便是在上岸之前ＢＤ，＂首付款　＋里程碑付款＂收入，可能都會(huì)超出市場(chǎng)對(duì)于和譽(yù)醫(yī)藥的認(rèn)知。

當(dāng)然，結(jié)果如何，還有待揭曉，讓我們繼續(xù)看下去。

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