《器械臨床試驗(yàn)》專欄介紹

本專欄主要圍繞醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)政策與趨勢、方法與數(shù)據(jù)、倫理與合規(guī)、案例分享四大方面，進(jìn)行系統(tǒng)化介紹，以全景視角切入這一專業(yè)領(lǐng)域，致力于為從業(yè)者搭建一座連接政策前沿、科學(xué)方法論與實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)的橋梁。這里將是你突破行業(yè)知識(shí)孤島，規(guī)避合規(guī)風(fēng)險(xiǎn)、提升試驗(yàn)效率的最佳途徑。

第四章：器械臨床試驗(yàn)對(duì)比標(biāo)準(zhǔn)的選擇方式：何為＂金標(biāo)準(zhǔn)＂？

在之前的專欄文章中提到，臨床試驗(yàn)對(duì)照組的存在是為了提供一個(gè)基準(zhǔn)，用以客觀衡量試驗(yàn)器械的效果。它有助于區(qū)分出試驗(yàn)器械的治療效果是真正源自器械本身，還是由于患者的自然病程變化、心理作用或其他外部因素。那在醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)中，選擇合適的對(duì)照標(biāo)準(zhǔn)就像是為一場比賽挑選＂對(duì)手＂－－既要公平，又要能真實(shí)檢驗(yàn)產(chǎn)品的價(jià)值。對(duì)照選擇不當(dāng)，可能讓試驗(yàn)結(jié)果失去說服力，甚至影響產(chǎn)品獲批或臨床應(yīng)用。那么，如何找到那個(gè)＂旗鼓相當(dāng)＂的對(duì)照組，讓臨床試驗(yàn)變得具有科學(xué)性、公正性和倫理性，經(jīng)得起審評(píng)推敲？

對(duì)于治療類醫(yī)療器械，選擇對(duì)比標(biāo)準(zhǔn)的原則，應(yīng)根據(jù)產(chǎn)品的預(yù)期用途，首先考慮已上市且療效和安全性獲得廣泛認(rèn)可的同類產(chǎn)品作為陽性對(duì)照。這樣的選擇基于以下幾點(diǎn)考慮：一是這類產(chǎn)品已經(jīng)歷了市場的考驗(yàn)，其安全性和有效性得到了臨床實(shí)踐的驗(yàn)證；二是它們能為新器械提供一個(gè)高標(biāo)準(zhǔn)的比較基準(zhǔn)，使研究結(jié)果更具說服力。

對(duì)照產(chǎn)品的一致性可以從多個(gè)角度進(jìn)行評(píng)價(jià)，一致性越高，對(duì)照的可信度就越高。一致性評(píng)價(jià)可參考《醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)等同性論證技術(shù)指導(dǎo)原則》的要求，主要考慮以下幾個(gè)方面：

然而，當(dāng)存在合理原因無法采用已上市同類產(chǎn)品時(shí)，例如市場上沒有完全匹配的器械，研究者應(yīng)退而求其次，選擇盡可能接近的替代品，或者考慮當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療方法作為對(duì)照。標(biāo)準(zhǔn)治療方法是一個(gè)寬泛的概念，它可能涵蓋藥物治療、手術(shù)、物理療法等多種治療手段，常見如臨床專家共識(shí)、臨床診斷金標(biāo)準(zhǔn)、影像學(xué)標(biāo)準(zhǔn)等。具體取決于疾病或癥狀的性質(zhì)。在沒有相同或相似的上市器械時(shí)，采用標(biāo)準(zhǔn)治療方法作為對(duì)照，可以確保臨床試驗(yàn)結(jié)果與現(xiàn)有的臨床實(shí)踐相比較，進(jìn)而評(píng)估新器械的優(yōu)越性或非劣效性。值得注意的是，即使采用標(biāo)準(zhǔn)治療方法，也應(yīng)確保該方法在試驗(yàn)設(shè)計(jì)中被明確界定，確保所有參與者得到一致的治療方案。

在試驗(yàn)器械尚無相同或相似的已上市產(chǎn)品或相應(yīng)的標(biāo)準(zhǔn)治療方法時(shí)，若試驗(yàn)器械的療效存在安慰效應(yīng)，試驗(yàn)設(shè)計(jì)需考慮安慰對(duì)照，此時(shí)，尚需綜合考慮倫理學(xué)因素。

選擇對(duì)照器械的過程，是對(duì)科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)性、倫理敏感性和臨床實(shí)用性三者平衡的藝術(shù)。科學(xué)性平衡，保證照器械需代表當(dāng)前臨床實(shí)踐中的一般水平，而非最低標(biāo)準(zhǔn)；倫理平衡，保護(hù)受試者的基本權(quán)益，充分評(píng)估產(chǎn)品收益與風(fēng)險(xiǎn)；臨床實(shí)用性，保證照器械需代表當(dāng)前臨床實(shí)踐中的一般水平，而非最低標(biāo)準(zhǔn)！隨著監(jiān)管政策的變化及臨床試驗(yàn)范式的發(fā)展，對(duì)照器械的選擇策略也將不斷進(jìn)化，但其核心目標(biāo)－－以患者為核心，尊重倫理原則的基礎(chǔ)上，驗(yàn)證醫(yī)療器械的安全有效性！

參考資料：

中國器審中心共性問題答疑（（２０１８－０４－１９）、（２０１８－０４－２６）、（２０２２－０７－２６））《醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)等同性論證技術(shù)指導(dǎo)原則》

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