７月３日，國家藥品監督管理局發布《對十四屆全國人大二次會議第２０３１號建議的答復》，就人大代表提出的關于建立醫療器械注冊等級研究數據庫的建議進行了答復。

國家藥品監督管理局表示，真實世界證據是現實世界的客觀數據，反映著現實世界的真實狀況，更接近現實世界的本來面目。真實世界證據以其良好的客觀性、經濟性和創新性，在支撐臨床診療和藥械監管決策方面越來越受到全球各方關注，其巨大的潛在價值逐漸被世界各國所認可。真實世界數據的真實性和完整性是開展高質量真實世界研究的基礎，建設注冊登記研究數據庫，對提升真實世界數據質量，形成高質量的真實世界證據，對于評估產品全生命周期風險收益、完善醫保準入、更新臨床指南等方面具有重要意義。

近年來，國家衛生健康委、國家藥監局積極探索，不斷挖掘臨床數據資源、建立應用規則、激發數據價值，推動包括醫療器械注冊登記數據在內的臨床真實世界數據的應用，具體開展了以下工作。

一、在政策支持方面。國家衛生健康委會同相關部門先后印發《“十四五”全面健康信息規劃》《全國醫療衛生機構信息互通共享三年攻堅行動方案（２０２３—２０２５年）》等文件，激發數據要素價值、規范數據安全管理、促進數據流通共享，鼓勵和推動醫療數據規范應用。國家藥監局啟動臨床真實世界應用試點，于２０１９年９月會同海南省人民政府印發《海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區臨床真實世界數據應用試點工作實施方案》，探索真實世界數據應用于藥械產品全生命周期質量安全評價。對試點品種按照“項目制”管理，開辟臨床急需藥品、醫療器械特別審評審批綠色通道，支持使用真實世界證據輔助開展臨床評價，加快臨床急需產品上市。

二、在加強研究方面。國家藥監局組織開展中國藥品監管科學研究行動計劃，啟動臨床真實世界數據相關研究。將海南樂城真實世界研究院作為國家藥監局監管科學基地，持續深入開展真實世界研究，探究真實世界數據應用的信息技術、統計學方法、監管指南等，形成一批研究成果。國家藥監局相關技術部門會同中華醫學會專業委員會開展了骨盆底補片等植入類高風險醫療器械的登記研究，基于該類產品注冊登記數據形成《無菌植入類醫療器械上市后安全性評價指導原則》。

三、在建立和完善規則方面。國家衛生健康委印發《醫療衛生機構網絡安全管理辦法》《衛生健康行業數據分類分級指南（試行）》，明確醫療數據分類、收集、儲存、傳輸、處理、使用等全生命周期管理要求，為數據合法合規使用奠定基礎。國家藥監局先后印發《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則》《用于產生真實世界證據的真實世界數據指導原則（試行）》《真實世界數據用于醫療器械臨床評價技術指導原則》《醫療器械真實世界研究設計和統計分析注冊審查指導原則》等１１項真實世界相關指導原則，內容涵蓋真實世界數據采集、質量控制、研究設計、證據應用等方面，明確了真實世界數據應用的基本方法、路徑和要求，細化了數據應用的規則。制定了“注冊登記用于醫療器械上市后主動監測技術要點”，為科學規范應用注冊登記數據等真實世界數據輔助監管決策提供了有力的支撐。

四、在數據平臺建設方面。國家藥監局會同海南省人民政府支持海南博鰲樂城先行區管理局探索建立海南省臨床真實世界數據研究平臺，采集先行區特許藥械追溯平臺和先行區內１０家醫療機構的臨床業務系統和信息化管理系統數據，統一數據結構和醫學術語標準化體系，構建完善的質量管理體系，規范數據采集和清理的標準操作程序。截至目前，已用于２項藥械產品注冊的真實世界研究和１項研究者發起的臨床研究。

五、在加強溝通交流方面。國家藥監局已建立覆蓋醫療器械全生命周期的溝通交流機制，為申請人提供預約現場咨詢、線上郵件咨詢等途徑。為支持臨床真實世界數據應用試點，國家局與海南省聯合發布《海南博鰲國際旅游先行區醫療器械臨床真實世界數據應用前置溝通工作實施辦法（試行）》，形成常態化、制度化、規范化的真實世界數據應用前置溝通工作機制，極大程度上促進了真實世界數據應用研究。通過海南真實世界數據試點，已累計批準４個藥品、１１個醫療器械上市，為患者臨床治療帶來了最前沿的治療手段。

下一步，國家衛生健康委、國家藥監局將不斷完善規則體系，拓展試點應用，積極推動包括注冊登記數據在內的臨床真實世界數據應用探索。

國家衛生健康委將啟動激發數據要素試點工作，通過建立政府、高等院校、科研院所、企業等多元協同的健康醫療數據共治共享機制，探索建立數據價值評估體系，完善數據價值評估框架。力爭在疾病預防、健康管理、輔助決策、藥物研發等方面產業化、規模化應用。

國家藥監局將繼續支持臨床真實世界數據用于支持藥械產品監管決策，除海南外，將在大灣區等地啟動真實世界研究，推動在更大范圍、更廣領域開展真實世界研究，拓展真實世界數據應用場景。根據真實世界數據應用的最新需求，探索制定更多醫療器械真實世界研究相關指導原則，不斷完善指導原則、標準等規則體系，擴大證據效力。

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