２０２３年３月２９日，上海醫藥集團股份有限公司發布公告稱，其自主研發的創新藥ＳＰＨ４３３６用于脂肪肉瘤適應癥獲得美國食品藥品監督管理局孤兒藥資格認定。

一、藥物基本情況

名稱：ＳＰＨ４３３６

適應癥：脂肪肉瘤

申請編號：ＤＲＵ－２０２２－９３０５

申請人：上海醫藥生物治療（美國）有限公司

審批結論：根據美國《聯邦食品、藥品和化妝品法案》第５２６條，授予公司　ＳＰＨ４３３６用于治療脂肪肉瘤的孤兒藥資格。

“孤兒藥”又稱為罕見藥，用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。

目前我國對于“孤兒藥”的研發仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，結果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。

二、　藥物相關的信息

ＳＰＨ４３３６　是一種新型高選擇性口服抑制劑，具有廣譜的抗腫瘤作用，目前該　項目正在中國開展針對晚期實體瘤的Ｉ期臨床試驗（詳見公司公告臨　２０２０－０３４號），正在美國開展針對局部晚期或轉移性脂肪肉瘤的ＩＩ期臨床試驗（詳見公司公告臨　２０２１－０９７號）。

該項目由上海醫藥自主研發，公司擁有完全知識產權。

截至本公告日，該項目在全球已累計投入研發費用約人民幣１２，５８９萬元。

截至本公告日，沒有同靶點的產品獲得ＦＤＡ批準上市以治療脂肪肉瘤。

數據顯示，２０２０　年與該項目同靶點的藥品全球銷售總額為６９．９２億美元。

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