國家醫保局公布２０２４年醫保目錄調整通過初步形式審查的藥品名單，其中目錄外藥品２４４個，目錄內藥品１９６個，共計４４０個藥品通過初步形式審查，相較２０２３年，申報藥品數量有所增加。近年來，國家醫保局通過優化準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫保藥品目錄，２０２３年，國家醫保藥品目錄調整工作方案對罕見病用藥的申報條件未設置上市時間限制，納入國家鼓勵仿制藥品目錄的藥品可以申報當年醫保目錄。從今年已通過初審目錄的罕見病藥品來看，除了獨家產品外，一些非獨家產品也出現在通過初審名單內，進一步拓寬了罕見病用藥的準入范圍。

國家醫保局公布２０２４年醫保目錄調整通過初步形式審查的藥品名單，其中目錄外藥品２４４個，目錄內藥品１９６個，共計４４０個藥品通過初步形式審查，相較２０２３年，申報藥品數量有所增加。

從初審通過率來看，２０２４年７月１日９時至７月１４日１７時，國家醫保局共收到企業申報信息６２６份，涉及藥品（通用名）５７４個，最終通過４４０個藥品，通過率達７５％以上。

值得一提的是，通過初步審核名單，只是拿到了一張初步入場券，后續還需要通過最終的形式審查，醫保談判。

從國家醫保局公布的初審結果來看，ＣＡＲ－Ｔ、罕見病藥物等最易「靈魂砍價」的藥品在此次名單內。

以ＣＡＲ－Ｔ來看，復星凱特的阿基侖賽注射液、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液、科濟藥業的澤沃基奧侖賽注射液全部進入今年的初審名單。

罕見病藥品，健康界梳理已上市的罕見病藥品進入醫保情況，不完全統計，進入此次初審目錄的已上市罕見病藥品有４７個。

圖：已上市通過醫保初審名單的罕見病藥品　制圖：四喜

值得注意的是，一直備受業內關注的，諾和諾德的司美格魯肽、禮來的替爾泊肽注射液、大冢的布瑞哌唑片等明星產品，未出現初審名單內。

近年來，國家醫保局通過優化準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫保藥品目錄，２０２３年，國家醫保藥品目錄調整工作方案對罕見病用藥的申報條件未設置上市時間限制，納入國家鼓勵仿制藥品目錄的藥品可以申報當年醫保目錄。

從今年已通過初審目錄的罕見病藥品來看，除了獨家產品外，一些非獨家產品也出現在通過初審名單內，進一步拓寬了罕見病用藥的準入范圍。

但最終多少罕見病藥品能進醫保，是個問題。

探索多種罕見病用藥保障模式

從中央到地方，都在探索多種罕見病用藥保障模式，除了醫保談判，還有商保的介入，以及一些地方的特色探索。

例如，以浙江、江蘇為代表的「專項基金」模式，以山東、成都、湖南為代表的「大病保險」模式，以佛山為代表的「醫療救助」模式等具有代表性的地方保障模式。地方政府積極探索，補充基本醫保對罕見病目錄外費用高昂創新藥的保障不足，也為從國家層面制定罕見病專門保障政策提供實踐案例。

圖源：沙利文???

再比如，罕見病患者援助項目。為幫助罕見病患者更好地接受治療、減輕其經濟負擔，越來越多的慈善組織也在積極聯合企業進行患者援助項目。其英文全稱　「Ｐａｔｉｅｎｔ　Ａｓｓｉｓｔａｎｃｅ　Ｐｒｏｇｒａｍ」，簡稱「ＰＡＰ」，是由慈善組織發起或主導，醫藥企業提供藥物和／或資金支持的非商業性／公益性項目。在罕見病領域，由慈善機構和藥企發起的ＰＡＰ項目已經成為罕見病用藥保障的一支重要力量。

圖：部分罕見病患者援助項目（ＰＡＰｓ）　來源：沙利文??????????

總的來看，保障罕見病患者的服務是一種綜合體系，不僅需要醫保，還需要建立罕見病專項保障基金，完善罕見病領域的藥械制度、探索多元創新支付策略等的探索與落地，不只是醫保局一方，需要多方共同努力。

附：中國處于上市申請階段的罕見病藥物　（截至：２０２４年２月）

參考資料：　１、《２０２４中國罕見病行業趨勢觀察報告　》沙利文　２、　國家醫保局、新華網等公開信息

(文章來源于健康界)