１２月１２日，科濟藥業公告，公司在美國子公司于北京時間１２月１１日晚上收到美國ＦＤＡ的通知，要求暫停生產ＣＴ０５３、ＣＴ０４１和ＣＴ０７１的臨床試驗，等待對位于北卡羅來納州達勒姆的生產基地進行檢測后得出的結論。另外，近期ＣＡＲ－Ｔ藥物陷入了致癌風波。

ＦＤＡ要求暫停三款ＣＡＲ－Ｔ臨床試驗

１２月１２日，科濟藥業公告，公司在美國子公司ＣＡＲｓｇｅｎ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ?。茫铮颍穑铮颍幔簦椋铮钣诒本r間１２月１１日晚上收到美國ＦＤＡ的通知，要求暫停生產ＣＴ０５３、ＣＴ０４１和ＣＴ０７１的臨床試驗，等待對位于北卡羅來納州達勒姆的生產基地進行檢測后得出的結論。

這意味著目前科濟將暫停所有在美進行的細胞治療臨床試驗。

科濟藥業是一家在中國及美國擁有業務的生物技術公司，專注于治療血液惡性腫瘤和實體腫瘤的創新ＣＡＲ－Ｔ細胞藥物。

ＣＴ０５３是一種升級的、用于治療復發／難治多發性骨髓瘤的全人源自體ＢＣＭＡＣＡＲ－Ｔ細胞候選產品；

ＣＴ０４１是一種靶向Ｃｌａｕｄｉｎ１８．２蛋白質的自體ＣＡＲ－Ｔ細胞候選產品，用于治療Ｃｌａｕｄｉｎ１８．２陽性實腫瘤，主要治療胃癌／食管癌結合部胰癌及胰腺癌；

ＣＴ０７１是一種靶向Ｇ蛋白偶聯受體Ｃ組５成員Ｄ（ＧＰＲＣ５Ｄ）的自體ＣＡＲ－Ｔ細胞候選產品，用于治療復發／難治多發性骨髓瘤或復發／難治原發性漿細胞白血病。

被暫停不涉及臨床數據和工藝問題

公告顯示，科濟藥業將對現行藥品生產質量管理規范（ｃＧＭＰ）進行全面檢查和改進，并承諾與ＦＤＡ密切合作，解決檢查發現的問題，以確保臨床試驗和上市申請的順利進行和高質量生產。

１２月１３日，具財聯社消息，科濟藥業人士回應稱，ＦＤＡ本次并未針對公司臨床數據提出疑問，此次ＦＤＡ的專業建議主要是因ＣＭＣ相關問題，有些員工培訓等遺留問題需進行合規完善，并非針對工藝問題，這也讓公司有了明確的觀察項，幫助公司更有針對性地提升。

公司有信心很快完成，會盡快將整改方案提供給ＦＤＡ，后續保持交流，并落實整改。

另外，近期ＣＡＲ－Ｔ藥物陷入了致癌風波。

ＦＤＡ調查ＣＡＲ－Ｔ產品

１１月２８日，美國ＦＤＡ宣布調查靶向ＢＣＭＡ或ＣＤ１９的自體ＣＡＲ－Ｔ細胞免疫治療后患者出現Ｔ細胞惡性腫瘤的嚴重風險。

ＦＤＡ表示，盡管這些產品的總體益處繼續超過其批準使用的潛在風險，但正在對Ｔ細胞惡性腫瘤風險進行深入調查，并評估是否需要采取監管行動。

ＦＤＡ官網信息顯示，已經收到了在接受靶向ＢＣＭＡ或ＣＤ１９的自體ＣＡＲ－Ｔ細胞免疫療法治療后的患者中出現Ｔ細胞惡性腫瘤的報告，這些報告來自臨床試驗和／或上市后的ＣＡＲ－Ｔ細胞療法的不良事件數據。

同時，ＦＤＡ已經確定，Ｔ細胞惡性腫瘤風險適用于所有目前批準的靶向ＢＣＭＡ或ＣＤ１９的自體ＣＡＲ－Ｔ細胞免疫療法。

在過去的幾年里，ＣＡＲ－Ｔ療法在血液瘤的治療中展現出了較好的潛力，ＦＤＡ也先后批準了６款ＣＡＲ－Ｔ療法上市，不過，與所有采用整合載體（慢病毒或逆轉錄病毒載體）的基因治療產品一樣，在ＦＤＡ批準的靶向ＢＣＭＡ和ＣＤ１９的自體ＣＡＲ－Ｔ細胞免疫療法的處方信息中，發生繼發性惡性腫瘤的潛在風險被標記為一類警告。

這些產品的批準包括要求在患者接受治療后進行１５年的長期隨訪觀察性安全性研究，以評估長期安全性和治療后發生繼發性惡性腫瘤的風險。

現在，這則公告意味著盡管這些ＣＡＲ－Ｔ產品的總體益處超過其潛在風險，但ＦＤＡ正在調查已確定的Ｔ細胞惡性腫瘤的嚴重后果風險，包括住院和死亡，并正在評估監管行動的必要性，未來ＦＤＡ可能會針對ＣＡＲ－Ｔ產品引發的繼發性癌癥現象采取更直接的監管行動，例如附加黑框警告內容等，而這將對ＣＡＲ－Ｔ類藥物未來的商業化帶來一定挑戰。

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